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最近，國際干細胞研究領(lǐng)域的重要突破接連不斷：利用iPS細胞(誘導性多能干細胞)培育出了肝臟、膽管和胰臟3種迷你器官;鑒定出人類血液干細胞的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，激活后可以顯著提升血液干細胞在體外的自我更新能力;揭示了如何利用干細胞來培養(yǎng)成熟的胰島素生成細胞，找到了干細胞治療Ⅰ型糖尿病的新方法……這些新進展為干細胞技術(shù)應(yīng)用于醫(yī)學實踐注入了新動力。

長期以來，臨床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病和癌癥等，缺少明確高效的治愈方法，如何醫(yī)治這些發(fā)病率不斷增加的重大疾病，成為醫(yī)學界面臨的巨大挑戰(zhàn)。以干細胞技術(shù)為核心的再生醫(yī)學逐漸發(fā)展起來，并成功應(yīng)用于一些疾病的治療中，日益受到患者的青睞。

干細胞有超強的分化、更新和修復能力

專家介紹，最早的干細胞治療始于骨髓移植，早在20世紀60年代就已經(jīng)開始了實驗性治療，到70年代，異體骨髓移植已經(jīng)在治療血液系統(tǒng)疾病中廣泛應(yīng)用。但由于配型不易、骨髓資源稀缺等原因，真正能夠得到救助的病人很少。80年代，出現(xiàn)了自體造血干細胞移植的研究，雖然其復發(fā)率較異體移植要高一點，但不存在配型和骨髓來源問題，因此得到了廣泛的應(yīng)用。自體骨髓造血干細胞移植不僅可以用于治療白血病，還可以用于淋巴瘤和某些實體瘤的治療。

干細胞究竟具有何等超能力?專家指出，簡而言之，干細胞就是一類會“變”的細胞。

首先，它有自我更新能力，可以在動物胚胎和組織中一直分裂并保持原本的未分化狀態(tài);其次，它有分化的能力，也就是“變”的能力，在不同的培養(yǎng)條件下，它可以變成不同種類、具有不同功能的細胞;再者，它是一類在細胞發(fā)育過程中處于較原始階段的、尚未充分分化的、尚不成熟的細胞。

“以血細胞為例，如果把血細胞的產(chǎn)生比作一棵枝繁葉茂的大樹，那造血干細胞則是大樹的樹干，而其它紅細胞、白細胞等各種血細胞則是在樹干上生發(fā)出來的枝葉。”中科院院士、中科院動物研究所所長周琪說。

和造血干細胞類似，我們身體的各種組織器官中幾乎都蘊含著干細胞，如神經(jīng)干細胞、胰島干細胞、生殖干細胞、間充質(zhì)干細胞等，這些干細胞因為只能向特定類型的細胞進一步分化，被稱為成體干細胞。如果說成體干細胞好比大樹的樹干，那么大樹的樹根就是胚胎干細胞。

周琪解釋說：“胚胎干細胞可以保持無限的自我更新的特性，還能在一定的條件下分化為體內(nèi)的各種組織細胞類型，被認為是最具臨床應(yīng)用價值的‘萬能細胞’。”

干細胞是個大家族，根據(jù)不同的標準，可做多種區(qū)分。比如，成體干細胞和胚胎干細胞是根據(jù)干細胞的來源進行的分類。根據(jù)它的發(fā)育等級和分化能力，還可分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。

中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院院長、研究員裴端卿說：“再生醫(yī)學就是以干細胞為‘種子’，利用其超強的分化、更新和修復能力，培育出新的器官組織等，替換被損傷的、自身病變或衰老的器官。”

在一些疾病的臨床治療中初見成效

經(jīng)過20多年的積累，目前我國干細胞研究取得很大成就，并逐步在應(yīng)用領(lǐng)域拓展開來。近年來，我國出臺了一系列干細胞制劑和臨床研究的管理制度和規(guī)范，備案了一批干細胞臨床機構(gòu)和臨床研究項目。截至今年3月，已有4批35個干細胞臨床研究項目經(jīng)國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局備案。

其中，利用干細胞開展脊髓損傷修復已初見成效。在中科院遺傳與發(fā)育生物學研究所，戴建武研究團隊研制出基于膠原蛋白的神經(jīng)再生支架，結(jié)合間充質(zhì)干細胞植入病人脊髓后，能夠引導脊髓再生。目前，參與臨床試驗的陳舊性完全性脊髓損傷患者70例，50%以上的患者出現(xiàn)植物神經(jīng)功能或感覺平面改善;參與臨床試驗的急性完全性脊髓損傷患者近20例，建立了更為嚴格的急性脊髓損傷判定標準，部分患者有明顯的運動功能改善。

戴建武團隊還利用膠原生物材料結(jié)合自體骨髓干細胞，修復不孕患者瘢痕化的子宮壁，成功引導子宮內(nèi)膜再生，共計入組200余例，截至2019年8月，已誕生56位健康嬰兒。

“干細胞移植治療、基于干細胞的藥物篩選和疾病發(fā)病機制的進一步探討和研究，將推動再生醫(yī)學的發(fā)展，在臨床上形成全新的治療手段或‘藥物’，對治療依靠現(xiàn)有手段無法根治的疾病，提高人類的生活質(zhì)量和延長人類壽命具有重大意義。”周琪說。

做好原創(chuàng)研究，讓干細胞技術(shù)造福人類

受訪專家表示，雖然我國再生醫(yī)學研究及產(chǎn)品轉(zhuǎn)化取得長足進展，但發(fā)展中仍有一些問題值得注意。

“比如，干細胞產(chǎn)品的政策監(jiān)管應(yīng)該與產(chǎn)業(yè)化進程相匹配，干細胞的制備、臨床研究及轉(zhuǎn)化需建立科學合理的技術(shù)標準體系等，這些問題都需要政府監(jiān)管部門與科研、臨床工作者共同解決。”戴建武說。

干細胞還存在被濫用于昂貴的美容和不規(guī)范臨床醫(yī)療的隱患。“以營利為目的、治療效果不明的干細胞臨床應(yīng)用大量開展，導致了‘干細胞亂象’，給科學和市場發(fā)展帶來不良影響。”周琪說。

專家表示，只有借鑒藥品研發(fā)的路徑管理，才能避免“干細胞亂象”，讓好技術(shù)真正造福人類。

周琪指出，當前，我國干細胞研究進步較快，論文數(shù)量、影響因子等主要指標進入世界前列，但應(yīng)當清醒地看到，真正引領(lǐng)性的工作較少。“從理念到前期理論基礎(chǔ)、核心技術(shù)的創(chuàng)新，主要是發(fā)達國家的科學家做出來的，我們必須追求自己的源頭創(chuàng)新。”

為了進一步提升原始創(chuàng)新能力，加強中國干細胞領(lǐng)域科研的實力，中科院在“干細胞與再生醫(yī)學”戰(zhàn)略性先導專項的基礎(chǔ)上，啟動“器官重建與制造”戰(zhàn)略性先導科技專項，圍繞體外、原位和異體再生等新技術(shù)和理論開展科學探索。

裴端卿表示，可以肯定的是，按照當前的發(fā)展趨勢，iPS細胞技術(shù)仍然是干細胞技術(shù)發(fā)展的重點，因為該方法能理性化改變細胞命運，進一步優(yōu)化和創(chuàng)新的空間較大。

專家指出，作為一項革命性的全新技術(shù)，干細胞的研究和臨床試驗不會一帆風順，但從國內(nèi)外已取得的進展看，用干細胞技術(shù)來幫助治療人類重大疾病，前景可期。